来自不列颠哥伦比亚的 Mohamed A 教授等总结了现阶段子宫内膜异位症药物与生物治疗的新进展，将文章发表在 2017 年最新一期的 Fertility and Sterility 上。
激素类药物
1. 促性腺激素释放激素拮抗剂（GnRH antagonists）
常用药物有：
（1）皮下或肌内注射：加尼瑞克（Ganirelix）、西曲瑞克（Ganirelix）；
（2）口服：恶拉戈利 (Elagolix)、阿巴瑞克 (Abarelix)、Ozarelix、TAK-385。
| 目前我国指南推荐使用促性腺激素释放激素激动剂（GnRH-a）的长效制剂，常用皮下注射或肌内注射，每 28 天 1 次，共用 3～6 个月或更长时间。由于其作用机制为下调垂体功能，造成暂时性药物去势及体内低雌激素状态，使得低雌激素血症引起的围绝经期症状和骨质丢失的风险无法避免。 |
近年来，联合使用雌孕激素或单纯孕激素的反向添加疗法，在不降低 GnRH-a 疗效的同时，可以大大减少 GnRH-a 的不良反应。但有关此法开始应用的时间目前尚无统一标准。
国外专家将目光放在了 GnRH 拮抗剂上。Diamond 等学者对口服制剂 Elagolix 进行了两项双盲随机试验发现，口服的 GnRH 拮抗剂可使垂体促性腺激素释放激素表达呈现剂量依赖性，这样不仅抑制了异位细胞的活性，还维持了足够的雌激素水平，减少不良反应。
2. 选择性孕激素受体调节剂（SPRM）
临床上常用于药物流产的米非司酮（Mifepristone ，RU486）在研究中发现内异症患者使用后可造成闭经，使病灶萎缩，疼痛缓解，是一项颇有前景的治疗方法。
同家族的醋酸乌利司他（Ulipristal acetate）和 Asoprisnil 也被陆续发现可通过生长因子调节细胞凋亡等机制对抗子宫内膜异位病灶的增殖，通过下调 Ki-67 表达、抗炎反应、减少环氧合酶-2（COX-2）的表达抑制子宫内膜前列腺素合成，从而缓解内异症有关的盆腔疼痛。
但该类药物对于子宫内膜异位症的作用还没有得到高质量的实验去证实。
3. 选择性雌激素受体调节剂（SERM）
第一代 SERMs 他莫昔芬（tamoxifen，TAM）因能其抗雌激素样作用被用来治疗异位子宫内膜引起的疼痛，但近年研究发现，在取得疗效的同时，TAM 对雌激素的抑制作用有选择性，在子宫内膜表现为雌激素样作用，可诱发促进子宫内膜增生，使癌变率增加 2～3 倍，因此已基本不用于治疗子宫内膜异位症。
第二代 SERMs 雷洛替芬（Raloxifene）临床上用于治疗绝经后骨质疏松症，它能维持骨密度并且降低低密度脂蛋白胆固醇, 且对子宫和乳腺的影响很小。
巴多昔芬（Bazedoxifene ，BZA），作为第三代 SERMs，在子宫中起到雌激素拮抗作用较大，还具有抗恶性细胞增生的作用。但其对子宫内膜异位症的疗效还未得到评估。
4. 芳香化酶抑制剂（AIs）
芳香化酶抑制药对常规治疗失败的子宫内膜异位症患者可以获得良好的疗效，在一项研究中发现，在孕激素反向添加疗法中加入第三代选择性芳香化酶抑制剂来曲唑，可缩小病灶 75% 体积，并有效改善疼痛的症状，有望成为子宫内膜异位症治疗的新一代药物。
非激素类药物
1. 免疫调节因子
肿瘤坏死因子α（TNF-α）被认为在炎症反应中起重要作用，研究人员在动物模型中应用 TNF-α 阻滞剂发现这类药物能够缩小内膜异位病灶，但对盆腔方面疼痛似乎作用不大。由于各自的不良反应，限制了其在子宫内膜异位症中的应用。
2. 抗血管生成治疗
血管生成在异位子宫内膜生长、侵袭、复发中均起到重要的作用。
烟曲霉素及其衍生物血管生成抑制药 TNP-470、血管抑素和内皮抑素、环氧合酶 2（COX-2）、多巴胺受体激动剂、EGFR 酪氨酸激酶抑制剂等均动物实验中被发现通过抑制血管生长因子合成释放或上调血管生成抑制因子从而抑制病灶生长，达到治疗目的。但这些药物目前仍缺乏临床证据对其有效性与安全性评估。
一图读懂未来治疗方向
目前，子宫内膜异位症的药物治疗仍面临如何有效消除病灶、改善症状、提高妊娠率和降低复发率等一系列难题，随着神经内分泌学和分子生物学等相关学科的发展，「源头治疗」如下丘脑神经元调节、基因靶向治疗等将成为未来研究的热点。
图 1不同药物治疗子宫内膜异位症靶点的选择 GnRH-a：促性腺激素释放激素激动剂/拮抗剂；SPRM：选择性孕激素受体调节剂；SERM：选择性雌激素受体调节剂；AIs：芳香化酶抑制剂
